Tutkimus: Geeniterapia parantaa verenvuototaudin yhdellä hoitokerralla
Tutkijat ovat onnistuneesti parantaneet vaarallisen hemofilia B -verenvuototaudin käyttämällä uutta geenihoitoa, New England Journal of Medicinen julkaisema tutkimus osoittaa. Hoidon avulla potilaiden keho aloittaa veren hyytymistekijöiden tuotannon ja sairaudelle ominaiset verenvuodot käytännössä lakkaavat.
Tutkittu geenihoito perustuu vuonna 2009 löydettyyn poikkeuksellisen tehokkaaseen hyytymistekijään, jota koodaava geeni siirrettiin potilaisiin tähän kehitettyjen adenovirusten sisällä suonensisäisesti. Tutkimukseen osallistui kymmenen hemofiliapotilasta.
Hemofilia B:tä sairastavien keho ei geenivirheen takia tuota riittävästi veren hyytymistä aiheuttavaa hyytymistekijää, mutta geenihoidon jälkeen tilanne muuttui nopeasti. Hoidon jälkeen hyytymistekijän pitoisuudet nousivat tasolle, joka on noin kolmanneksen normaalitasosta, mutta riittävä, jotta vaaralliset verenvuodot estyvät käytännössä kokonaan.
Geenihoito ei aiheuttanut vakavia haittavaikutuksia, ja kahdeksan potilasta kymmenestä pystyi lopettamaan hemofilialääkityksensä. Yhtä lukuun ottamatta kaikki potilaat myös välttyivät uusilta verenvuodoilta puolentoista vuoden seurannan ajan.
Tukijat pitävät tuloksiaan erittäin lupaavina, ja jos havainnot varmistuvat suuremmissa lisätutkimuksissa, geenihoito voi tulevaisuudessa muuttaa hemofilian hoidon täysin.
Hemofilia on perinnöllinen verenvuototauti, jota sairastaa noin 300 suomalaista. Uusia tapauksia todetaan noin viisi vuosittain. Tautia on kahta tyyppiä, yleisempi hemofilia A ja harvinaisempi hemofilia B. Tautia hoidetaan antamalla puuttuvaa hyytymistekijää suonensisäisesti.
Copyright Duodecim 2017. Kaikki oikeudet pidätetään. Materiaalin uudelleen julkaisu ja edelleen levittäminen on kielletty ilman kirjallista lupaa.
Mitä geenit kertovat meistä?
Huomenta Suomessa paneuduttiin geeneihin ja suomalaisten geenivirheisiin kesäkuussa 2015. Katso video alta.
Uusimmat
-
06:11
Hengenvaarallisesti kuormatun kaivinkoneen kauha iskeytyi auton kylkeen kesken ajon – tällaista jälkeä syntyi
-
06:07
Mittava Ukraina-paketti läpi Yhdysvaltain senaatissa – Biden lupaa aseapua jo tällä viikolla
-
06:02
Kun Vili täyttää 18, hän ei kelpaa minnekään – perhe hälytystilassa kellon ympäri: "Yhteiskunta voi hylätä, me emme"
-
05:58
120 miljoonan Eurojackpot-arvonnassa kaksi täysosumaa!
-
05:55
Huomasitko? Erikoinen lentäjähahmo vilkkuu SM-liigalähetyksissä – taustalta paljastuu entinen NHL-pelaaja: "Miten tämän nyt osaisi selittää..."
-
05:32
Asiantuntija Ukrainan sodasta: Eurooppa ei ole epäonnistunut, vaan herännyt – "Nyt on pakko auttaa"
-
05:24
Venäjän apulaispuolustusministeri pidätetty
-
05:15
Live klo 9: Miten EU:n pitää vastata Venäjän uhkaan arktisella alueella?
-
05:08
MTV seuraa: Aamuliikenteessä laajalti pääkallokeli – lumisade jatkuu osassa maata
-
00:01
Nordea: Suomen talous kääntyy loppuvuonna kasvuun
-
23:59
Stubb kertoi sukujuuristaan Ruotsin hoviin
-
22:58
Lastenrattaat syttyivät tuleen rappukäytävässä Jyväskylässä – pelastuslaitokselta painokas muistutus
-
22:48
Sebastian Vettel reagoi Kimi Räikköseen ytimekkäästi – joutui korjaamaan vastaustaan
-
22:30
Täydellinen esitys – Leijonat-sankari sai joukkuekaverin ansaitut kehut
-
22:22
Stubb puolisoineen juhlaillallisilla Ruotsissa – tältä näyttää illan pukuloisto!
-
21:58
"Siinä ei hirveästi mietitty Akia" – Kolmiodraama-Mirellan ja Joonatanin piikittelyt eivät jää katsojilta huomaamatta
-
21:30
Mirellan ja Joonatanin vihoittelu Kolmiodraama-sarjassa hämmentää – Töllötuomarit: "Luokattoman huonoa käytöstä"
-
21:25
IS: Ukrainassa taistellutta suomalaismiestä epäillään törkeistä rikoksista
-
21:13
Leijonat nollasi Ruotsin vieraissa – neljä uutta pelaajaa irti
-
21:12
Konkarin 30-vuotinen unelma toteutui – ToPo on Suomen mestari
-
Lataa lisää