15 vuotta sitten Aimo sai diagnoosin, joka vei mukaan "ihmiskokeisiin" – näin lääkkeitä tutkitaan ihmisillä: "Ensisijainen tavoite on parantaa"

Aimo on elänyt kroonisen myeloonisen leukemian kanssa jo lähes 15 vuoden ajan. Hän on ollut mukana useissa lääketutkimuksissa, ja kannustaa muitakin samaan – kokeet ihmisillä ovat osa lääkkeiden kehitystyötä.

Aimo Strömbergillä oli vain korkea kolesteroli. Siksi diagnoosi olikin totaalinen yllätys.

– Olin korkeiden kolesteroliarvojeni takia käynyt verikokeissa. Lääkärikeskuksesta minulle soitettiin, että leukosyytit ovat korkealla. Näin saatiin ensimmäiset epäilykset, Aimo, 74, muistelee.

Lääkärikeskuksen puhelusta on nyt lähes 15 vuotta. Koko tuon ajan Aimo on elänyt kroonisen myeloonisen leukemian kanssa.

Krooninen myelooninen leukemia ei oireillut 

Krooninen myelooninen leukemia eli KML on hitaasti etenevä luuytimen kantasolujen syöpä. Suomessa sairaus todetaan vuosittain noin 50 ihmisellä. Ilman hoitoa se etenee muutamassa vuodessa akuutin leukemian kaltaiseksi ja johtaa kuolemaan, mutta jos lääkehoito tehoaa hyvin, KML:n kanssa elävien elinaika ei eroa merkittävästi muista samanikäisistä. Sairauden syntysyytä ei tiedetä; sen oireita ovat esimerkiksi laihtuminen, lämpöily ja väsymys.

Toisaalta KML ei välttämättä aiheuta mitään oireita. Sellainen oli Aimonkin tilanne. Hän oli diagnoosin saadessaan elämänsä kunnossa – juuri täyttänyt 60 vuotta.

– Ei minulla ollut mitään oireita. Ainoa, minkä osasin jälkikäteen yhdistää, oli se, että minulla oli voimakasta yöhikoilua. Mutta kun olin 60-vuotias mies, ajattelin, että niin paljon puhutaan miesten vaihdevuosista, että sitä tämä on varmaan, Aimo muistelee.

Mukaan lääketutkimuksiin: "Minulle oli tavallaan itsestään selvää, että totta kai"

Krooninen leukemia tuli täytenä yllätyksenä. Aimo suuntasi heti nettiin tutkimaan asiaa.

Sattumalta hän törmäsi tiedotteeseen, jossa KML-potilaita haettiin lääketutkimukseen.

Tiesitkö? Maailman KML-päivää vietetään aina 22. syyskuuta.

– Minulle oli tavallaan itsestään selvää, että totta kai lähden mukaan, Aimo kuvailee.

Tutkimuksen ovet aukenivat, eikä kokemus jäänyt ainoaksi.

– Kahteen tutkimukseen minua on kysytty, mutta toiseen veriarvoni olivatkin yllättäen niin hyvät, etten enää täyttänyt kriteerejä. Toiseen taas saatiin niin vähän potilaita, että se keskeytyi. Pitkäaikaisin tutkimus on ollut lääkkettömyystutkimus, Aimo kuvailee.

Lääkkeettömyystutkimuksessa tutkitaan, miksi osa potilaista selviää ilman lääkkeitä, mutta osa ei.

– Itse olen ollut ilman lääkkeitä melkein seitsemän vuotta, Aimo kertoo.

Miten lääkkeitä tutkitaan? "Ensisijainen tavoite on parantaa potilas"

Jokaisella lääketutkimuksella on yksityiskohtainen tutkimussuunnitelma eli tutkimusprotokolla. Siinä määritellään tarkasti ja lukuisin kriteerein, mitä, keitä ja miten tutkitaan.

Tutkiminen on hyvin säänneltyä: lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimealle tehdään ilmoitus kaikista kliinisistä lääketutkimuksista. Lisäksi täytyy hakea lupa sekä tutkimuseettiseltä toimikunnalta että sairaalalta.

– Jos otetaan esimerkiksi syöpäsairaudet, yleensä aivan uudentyyppistä lääkettä tutkitaan siinä tilanteessa, kun tauti on pitkälle edennyt ja ainakin keskeisimmät standardihoidot on jo käyty läpi. Kun kyseessä on aivan uusi lääke, ei vielä tiedetä, onko sillä tehoa. Siksi aloitetaan pitkälle edenneestä taudista, kuvailee HUS Syöpäkeskuksen johtava ylilääkäri Johanna Mattson.

Kun sitten käy ilmi, että tutkittu lääke auttaa ainakin pitkälle edenneen sairauden hoidossa, siirrytään testaamisessa varhaisempaan taudin vaiheeseen –  ja myös sellaisiin potilaisiin, joilla on nykyhoidolla keskimääräistä huonompi mahdollisuus parantua pysyvästi.

– Ensisijainen tavoite on parantaa potilas. Pitkälle edenneessä taudissa se ei yleensä ole mahdollista, jolloin tavoitteena on pidentää elinaikaa. Myös oireiden hallinta, taudin etenemisen hidastaminen ja mahdollisimman hyvä elämänlaatu ovat keskeisiä. Mitä lupaavampia tuloksia tutkimuslääkkeellä saadaan, sitä varhaisemmassa vaiheessa olevaa tautia voidaan jatkossa tutkia.

Katso myös: Juontaja kävi verikokeissa – löytyi sama puute kuin useilla muilla suomalaisilla! Juttu jatkuu videon alla.

15:18
Huomenta Suomen juontaja Nina Rahkola kävi ohjelmaa varten verikokeissa, jonka tuloksia selviteltiin lähetyksessä maaliskuussa 2017.

Tutkimuksissa on monia vaiheita: "HUS Syöpäkeskuksessa tehdään kaikkien vaiheiden tutkimuksia"

Lääketutkimukset jaetaan neljään eri vaiheeseen eli faasiin. Ykkösvaiheessa lääke on aivan uusi ja tutkimus vasta alussa. Tällöin lääkkeen vaikutuksia ei vielä tunneta, ja sille etsitään sopivaa annostelua. Termi first-in-man kuvaa tilannetta, jossa potilas saa uutta lääkettä ensimmäisenä koko maailmassa.

– Esimerkiksi HUS Syöpäkeskuksessa tehdään kaikkien vaiheiden tutkimuksia, myös first-in-man-tutkimuksia. Meillä on siihen kyvykkyys, Mattson kuvaa.

Kakkosvaiheessa tutkittavan lääkkeen sopiva annostus on jo tiedossa; on aika tutkia, tehoaako lääke tiettyyn sairauteen tai tautiin. Kolmannessa faasissa uutta lääkettä verrataan aiempaan hoitoon tai lumelääkkeeseen.

– Neljäs vaihe on varmistava vaihe: tällöin jo tiedetään, että suurella todennäköisyydellä lääke on hyvä, yhtä hyvä tai jopa parempi kuin aiemmat hoidot tai lumelääke, mutta halutaan tutkia sen tehoa tai vaikutuksia vielä tarkemmin, Mattson kuvailee.

"Kokeet ihmisillä ovat osa kehitystyötä"

Lääketutkimus voi olla toimeksianto lääkeyritykseltä tai vaihtoehtoisesti tutkijalähtöinen eli akateeminen tutkimus. Molempia tehdään ja tarvitaan; lääkkeiden, kuten minkä tahansa tuotteen kehitykseen liittyy testausta. Ennen "ihmiskokeita" lääkkeellä tehdään niin sanottuja prekliinisiä kokeita, esimerkiksi kokeita solulinjoilla ja eläinkokeita.


– Kokeet ihmisillä ovat osa kehitystyötä. Lopullinen tavoitehan on parantaa olemassa olevien sairauksien hoitotuloksia. Siksi kokeet täytyy tehdä ihmisillä ja niissä sairauksissa, joiden hoitoon lääke on suunniteltu, tai joissa sitä halutaan testata. Ei voida tietää, tehoaako uusi lääke vaikkapa rintasyövässä, jos sitä ei ole tutkittu juuri siinä syövässä, Mattson toteaa.

Tärkeää on selvittää myös lääkkeen haitat potilaalle suhteessa hyötyyn.

– Lääketutkimuksessa lääkkeen hyötyhän näyttäytyy joko hoidon tehona tai parempana sietokykynä: uusi lääke voi olla paremmin siedetty ja toimintakyky säilyy parempana, vaikka sen teho olisi vastaava kuin aiemmalla hoidolla. On tärkeää, ettei lääkehoidosta aiheudu liikaa haittavaikutuksia.

"Minulle tutkimus siis tarkoitti, että verikokeita on useammin"

Aimo toimii myös eurooppalaisen potilasakatemia EUPATIn Suomen puheenjohtajana. Hän kannustaa muitakin rohkeasti mukaan lääketutkimuksiin – ne eivät ole pelottava, tai edes kovin jännittävä kokemus. Aimon arjessa tutkimus tarkoitti lähinnä normaalia useampia lääkärikäyntejä.

– Lääkkeettömyystutkimuksessahan toki kyse on vakavasta taudista, joten alussa oli viikon välein verikokeita. Sitten niitä harvennettiin, jos muutoksia ei ollut. Minulle tutkimus siis tarkoitti, että verikokeita on useammin, ja että keskustelemme asioista tutkijan kanssa.

Katso myös: Entä, jos antaisit ruumiisi tieteelle kuolemasi jälkeen? Juttu jatkuu videon alla.

3:29
Oletko jo miettinyt, mitä ruumiillesi tapahtuu, kun kuolet? Moni tekee eläessään testamentin ja hoitotahdon, elinluovutustestamentinkin. Mutta entä, jos antaisit ruumiisi tieteelle kuolemasi jälkeen?

Joissakin tutkimuksissa osa ryhmästä saa lumelääkitystä. Aimo ymmärtää, että se voi tuntua pelottavalta.

– Ymmärrän, että se saattaa jännittää: saankohan mitään lääkettä, vai olenko ilman? Sokkotutkimuksissahan lumelääkkeen saajaa ei tiedä potilas, eikä välttämättä edes tutkija. Sanon kuitenkin, että mukaan voi lähteä luottavaisin mielin.

"Pidän tärkeänä sitä, että lähtee avoimesti mukaan"

Aimo kokee, ettei "ihmiskokeita" voi korvata: lääkkeen vaikutuksia ihmiseen ei voi tietää ilman kokeiluja. Kukaan ei ole tutkimuksenkaan aikana yksin tai ilman hoitoa.

– Pidän tärkeänä sitä, että lähtee avoimesti mukaan, uskaltaa kysyä ja keskustella. Oma kokemukseni on, että se tässä on kaikkein hedelmällisintä. Siitä saa myös uskoa oman sairauden etenemiseen ja mahdolliseen paranemiseen. Vaikka tutkimukset eivät ole takuu siitä, että tämä lääke nyt on parempi, niin keskustelut ja seuranta takaavat, ettei sairaus mene huonompaan suuntaan. Siinä on hyvin turvallista olla, Aimo sanoo.

Suomen maine lääketutkimuksissa on hyvä: "Vaikka olemme pieni maa..."

HUS Syöpäkeskuksen johtavan ylilääkärin Johanna Mattsonin mukaan kliininen lääketutkimus on Suomessa todella korkealaatuista, ja Suomen maine yritysten toimeksiantamien lääketutkimusten tekijänä on hyvä: meiltä löytyy paitsi erittäin koulutettuja tutkijalääkäreitä ja -hoitajia, myös potilaita, jotka ovat halukkaita osallistumaan tutkimukseen.

– Vaikka olemme pieni maa, tuotamme hyvin tietoa. Suomessa on myös kansainvälisesti vertaillen erittäin hyvät syövän hoitotulokset. Lääkehoitotutkimusten myötä suomalaisille potilaille saadaan käyttöön uusia, tehokkaita lääkkeitä ensimmäisten joukossa yleensä huomattavasti ennen myyntilupaa.

Mullistavan hoidon löytäminen on harvinaista

Se, että lääketutkimuksessa löytyisi mullistava hoito esimerkiksi parantumattomaan syöpään, on hyvin harvinaista. Toisinaan sitäkin tapahtuu.

– On äärimmäisen harvinaista, että uusi lääke aiheuttaisi pitkälle edenneen syövän pysyvän paranemisen, mutta se voi saada aikaan hyvän ja pitkäkestoisen hoitovasteen. HUSissa esimerkiksi hoidettiin vuonna 2000 harvinaista pitkälle edennyttä suolistosarkoomaa kroonisen leukemian käytössä olleella täsmälääkkeellä poikkeuksellisen hyvin hoitotuloksin. Tämä havainto johti jatkotutkimuksiin ja tämän lääkkeen läpimurtoon suolistosarkoomien hoidossa, Mattson kertoo.

"Riski on sekin, että hoito on tehotonta"

Monilla syöpälääkkeillä on hankalia haittavaikutuksia. Siksi on arvokasta löytää vaihtoehtoisia, sivuvaikutuksiltaan erilaisia hoitoja. Hyvien, tavanomaisten hoitovaihtoehtojen puuttuessa potilas saattaa olla valmis sietämään tutkimuslääkehoidon hankaliakin haittavaikutuksia.

– Kun potilas tulee lääketutkimukseen mukaan, sillä hetkellä tiedossa olevat haitat ja niiden yleisyys kerrotaan tutkimuspotilaille tarkasti. Tutkimuksissa pyritään minimoimaan hoidon aiheuttamat haitat ja riskit. Tästä huolimatta kuolemaan johtavia haittoja valitettavasti voi esiintyä, vaikka ne ovatkin hyvin harvinaisia.

Katso myös: Muistisairaudet pelottavat monia, mutta millaisista oireista pitäisi suunnata lääkäriin? Juttu jatkuu videon alla.

6:07
Aivosairaudet ovat Suomen kallein kansantauti.

Riski on sekin, että hoito on tehotonta. Potilas siis kärsii haittavaikutuksista, mutta lopulta paljastuu, ettei hoito tehoakaan.

– Sama pätee toki tavanomaiseenkin syöpähoitoon: etukäteen ei voi tietää, kenelle hoito tehoaa ja kenelle ei, ja yleensä hoidoilla on jonkinlaisia haittavaikutuksia, Mattson sanoo.

Sekä lääketutkimuksessa että tavallisessa hoidossa potilas voi koska tahansa päättää, ettei halua jatkaa. Levinneen syövän tapauksessa tutkimushoito yleensä jatkuu niin kauan, kun siitä on potilaalle hyötyä, eivätkä haittavaikutukset ole liian hankalia. Myös kliinisen lääketutkimuksen jälkeinen seuranta voi kestää pitkään.

– Jos tavoite on pysyvä paraneminen, potilasta saatetaan seurata useita vuosia ennen kuin tulokset niin sanotusti kypsyvät, eli ennen kuin voidaan arvioida, onko hoidolla tehoa vai ei. Tutkimuksella on aina olemassa hypoteesi, jokin kysymys, johon haetaan vastaus. Siksi suunnittelussa tarvitaan yleensä tilastotieteilijääkin, joka kertoo, miten tutkimus kannattaa toteuttaa, jotta kysymykseen saadaan luotettava vastaus.

Sairaus ei vaikuta Aimon arkeen

Aimo Strömberg ei koe itse saaneensa lääketutkimuksista varsinaisesti henkilökohtaista hyötyä; KML ei esimerkiksi ole parantunut tutkimusten seurauksena. Se ei kuitenkaan ole hänelle osallistumisen päätarkoituskaan.

– Lääketutkimuksiin lähtiessä mielestäni kannattaa ottaa se asenne, että välttämättä tämä ei anna minulle itselleni mitään uutta, mutta siitä saattaa olla seuraaville potilaille hyötyä, kun uusia lääkkeitä saadaan käyttöön. Päätarkoitushan on saada uutta tietoa ja tuleville diagnoosin saajille uusia hoitoja, hän sanoo.

Aimo voi sairaudesta huolimatta erittäin hyvin.

– Käyn laboratoriokokeissa, ja alussa söin lääkkeitä. Minullahan lääkitys toimi ennen lääkkeettömyystutkimusta erittäin hyvin. Lääkkeillä oli joitakin sivuvaikutuksia, mutta ei ylivoimaisia. Veriarvoissani KML näkyy edelleen selvästi, mutta arkielämääni se ei vaikuta.

Katso myös: Terveydestä on järkevää huolehtia. Siksi on vaikeaa arvioida sitä, missä vaiheessa huoli ei enää ole "järkevää". Mistä tietää, että terveysahdistus on liiallista?

3:49

Osittainen lähde: Terveyskirjasto.fi

Lue myös:

    Uusimmat

    Sivusto ei tue käyttämääsi selainta. Suosittelemme vaihtamaan tuettuun selaimeen. Lisätietoja