Alle vuoden ikäinen vauva sai maailman kalleimmaksi luonnehdittua lääkettä, kertoo Britannian yleisradioyhtiö BBC.
Englantilaisparin vakavasti sairas Edward-vauva on saanut 1,79 miljoonan punnan eli noin 2,11 miljoonan euron arvoista geenihoitoa Sheffieldin lastensairaalassa.
Edward sairastaa spinaalista lihasatrofiaa (SMA), joka tarkoittaa selkäydinperäistä lihassurkastumaa. Taudin vaikein muoto alkaa vauvaiässä. Oireet, kuten velttous ja nielemisvaikeudet, alkavat ennen puolen vuoden ikää, kertoo Lihastautiliitto. Edwardin tapauksessa tauti diagnosoitiin hänen ollessaan kahden kuukauden ikäinen.
Tyypin 1 SMA johtaa hengitysvajeeseen ja viimeistään 2-vuotiaana väistämättömään kuolemaan. Parantavaa hoitoa ei tunneta, mutta Edwardille annetun Zolgensma-geenihoidon on huomattu pidentävän potilaiden elinikää ja parantavan motorista toimintakykyä, lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea kertoo.
Sairauden perussyyhyn vaikuttava geenihoito on kuitenkin hyvin kallista. Britannian kansallinen terveyspalvelu (NHS) on ilmoittanut neuvotelleensa lääkkeen hintaan alennuksen.