Parantumatonta potilasta hoidettiin geenipiikillä ensimmäistä kertaa historiassa – suomalaisasiantuntija hehkuttaa: ”Älyttömän merkittävä asia”

– Jokaisessa solussamme on valtaisa keittokirja, jossa voi olla mikä tahansa kirjoitusvirhe missä kohtaa vaan, joka aiheuttaa sen, että asiat menevät sekaisin, hän selittää.

– Aiemmin historiassa geeniterapia on ollut kuin olisimme kirjoittaneet kirjoituskoneella uuden, korjatun reseptin ja lätkäisseet sen oikeaan kohtaan keittokirjan väliin. Nyt olemme siinä vaiheessa, että virheen voi korjata koneella suoraan Word-dokumenttiin.

Merkit siitä, onnistuiko operaatio, saattavat näkyä jo muutaman viikon sisällä. Kiinassa on käynnissä kokeita, jossa Crispr-cas9-teknologiaa hyödyntämällä on yritetty parantaa syöpää ja niistä odotetaan tuloksia ensi vuoden aikana.

Riskit viranomaisten tiedossa: "Liian lupaavaa sivuutettavaksi"

Tekniikassa on vakaviakin riskejä. Korjattu DNA saadaan soluihin niin, että potilaan kehoon ruiskutetaan miljardeja muokattuja viruksia, jotka kantavat korjattua DNA:ta ja sen paikoilleen leikkaavia sinkkisormiproteiineja.

Vaikka virusta on editoitu niin, että se ei aiheuta sairautta, kehon immuunipuolustusjärjestelmä voi tulkita viruksen taudinaiheuttajaksi ja hyökätä sitä vastaan. AP kertoo, että näin on käynyt geeniterapiassa vuonna 1999.

Toinen huoli on, että solumuokkaus altistaisi muillekin solumuutoksille ja siten syövälle.

Yhdysvaltain terveysinstituutista hyväksyttiin kokeet riskeistä huolimatta. AP:n haastattelema Howard Kaufman instituutista kertoo, että teknologia on "liian lupaava sivuutettavaksi."

– Ei ole ollut näyttöä siitä, että tämä olisi vaarallista. Nyt ei ole aika olla peloissaan, Kaufman perusteli AP:lle.

Wartiovaarakin huomauttaa, että geenihoidot ovat parantuneet huimasti ja eläinkokeissa on saatu hyviä tuloksia. 

Kokeillaan Hunterin oireyhtymän hoidossa

Vetää nöyräksi olla ensimmäinen, johon hoitoa kokeillaan, AP:n haastattelema Medeux kertoo.

Hänellä on harvinainen sairaus, jota kutsutaan Hunterin oireyhtymäksi. Sairaudessa ihmiseltä puuttuu geeni, joka pilkkoisi tiettyjä hiilihydraatteja. Ne alkavat kerääntyä elimistöön ja aiheuttavat oireitä ympäri kehoa.

Potilailla on usein kuumetta, korvatulehduksia, kuulonmenetystä, sydänongelmia, hengitysvaikeuksia, iho- ja silmäongelmia, luu- ja nivelrikkoja ja psyykkisiä vaikeuksia.

Madeux on leikattu elämänsä aikana 26 kertaa. Viime vuonna hän lähes kuoli keuhkoputkentulehdukseen, kun sairaus oli vaikuttanut hänen hengitysteihinsä eikä hän saanut yskittyä limaa ulos. Hän oli tukehtua eritteisiin.

Geeniterapia ei paranna Medeuxin kehoon sairauden vuoksi jo tulleita vaurioita, mutta hän toivoo sen lopettavan viikoittaisten entsyymihoitojen tarpeen.

– Haluan ottaa tämän riskin. Toivon, että se auttaa minua ja muita ihmisiä, hän sanoo AP:n haastattelussa.

• Eilen12:51
  Ihonhoito

  Asiantuntijat varoittavat kosmetiikan karkkituotteista: "Erityisen haitallisia nuorille"
• to18:50
  Vanhukset

  Ikäraja 100 vuotta – näiden teräsmiesten kuntopiiriin ei kuka tahansa pääse
• 19.10.14:44
  Työnhaku

  Asiantuntijat varoittavat: Älä sorru tähän laiskaan sudenkuoppaan työhakemuksen kanssa
• 18.10.08:32
  Riippuvuudet

  Päihdelääkäri huumeriippuvaisten hoidosta: "Meiltä ammattilaisilta puuttuu aika paljon osaamista"
• 18.10.06:42
  Huumeet

  Entinen huumeaddikti Kaapo paljastaa päihdehoidon karun todellisuuden: Heitetään pihalle, kun krapula vasta hellittää
• Lataa lisää