Uusia syöpälääkkeitä vuosittain – edistysaskeleet pieniä

Uusi lääke voi antaa syöpäpotilaalle lisää aikaa ja elämänlaatua. Kun sopiva molekyyli 10 000 muun joukosta löydetään, kuluu yli miljardi euroa ja noin kymmenen vuotta ennen kuin myyntilupa lääkkeelle mahdollisesti saadaan. Lääkeyhtiöt Bayer ja Novartis kertovat, että syöpälääkkeiden kehittelyssä edetään pienin askelin.

Bayerilta on tulossa tänä syksynä markkinoille yksi uusi syöpälääke. Myyntilupaprosessissa syöpälääkkeitä on kaksi, ja kliinisessä potilastutkimuksessa tutkitaan seitsemää uutta molekyyliä. Lisäksi aiempien molekyylien suhteen selvitetään useita uusia käyttöaiheita eli sitä, voiko niitä hyödyntää entistä useampien sairauksien hoidossa.

– Myyntiluvan saaneen lääkkeen vaikuttava aine on regorafenibi. Se on tarkoitettu metastasoituneen eli etäpesäkkeitä tehneen paksusuolen syövän hoitoon sellaisille potilaille, joilla ei ole enää mitään muita vaihtoehtoja. Sille on jätetty myös myyntilupahakemus varsin harvinaiseen GISTiin eli maha-suolikanavan sarkoomaan, jota esiintyy lähinnä mahalaukussa ja ohutsuolessa, lääketieteellinen johtaja Christer Strömberg Bayerilta kertoo.

Myyntilupahakemusvaiheessa on myös sorafenibi-nimisen molekyylin uusi käyttöaihe.

– Sorafenibi on jo markkinoilla munuais- ja maksasyövän hoitoon, mutta nyt on löydetty uusi syöpä, johon se tehoaa: kilpirauhassyöpä. Sille pienelle potilasjoukolle, jolle radiojodihoito ei tehoa, sorafenibi on havaittu tehokkaaksi, Strömberg sanoo.

Tulevaisuudessa yksilöllisempää lääkitystä

Novartis sai viime vuonna myyntiluvan lääkkeelle, jota käytetään levinneen rintasyövän hoitoon. Sen vaikuttavana aineena on everolimuusi.

Kuvituskuva.Kimmo Mäntylä/Lehtikuva

– Novartiksen tavoitteena on tuoda yli 20 uutta hoitoa eri syöpiin vuoteen 2017 mennessä, Novartiksen onkologian Suomen johtaja Mikko Fernström sanoo.

Lääkkeitä on kehitteillä muun muassa leukemiaan, lymfoomaan, myeloomaan, melanoomaan, neuroendokriinisiin kasvaimiin sekä rinta-, keuhko-, haima- ja munuaissyöpään. Osaa lääkkeistä käytetään jo toisten syöpien hoidossa.

– Monet uusista lääkkeistä vaikuttavat kohdennetusti tiettyyn kohtaan syöpäsolujen kasvun ja jakautumisen säätelyssä. Potilaalle sopiva lääkitys voidaan siis tulevaisuudessa valita yksilöllisesti kasvaimen geneettisten ominaisuuksien mukaan, Novartiksen asiantuntijalääkäri Kari Ranta kertoo.

Novartiksella on varhaisen vaiheen kehityksessä myös niin sanottuja virusvektorihoitoja.

– Ne voivat aikanaan tarjota jopa kokonaan parantavan hoidon muun muassa tiettyihin leukemiatyyppeihin, Ranta sanoo.

Lisää elinikää ja elämänlaatua

Syöpälääkkeen kehittely alkaa uuden molekyylin keksimisestä.

– Yksi 10 000 molekyylistä on lääkkeeksi sopiva, Strömberg sanoo.

– Yhden uuden valmisteen kehitys maksaa yli miljardi euroa, Fernström lisää.

Syöpälääkkeiden tutkimus eroaa muiden lääkkeiden tutkimuksesta siinä, että niitä tutkitaan yleensä terveiden ihmisten sijaan pelkästään potilailla. Usein lääke tulee ensin markkinoille viimeisenä vaihtoehtona jo sairastuneille.

– Tauti on siis silloin jo aika pitkälle edennyt. Tavoitteena on lähinnä saada pidennettyä elinikää ja ehkä tautivapaatakin aikaa, jolloin potilas on syövän suhteen oireeton. Nämä eivät ole tässä tilanteessa ihmeparannuslääkkeitä: tyypillisesti puhutaan muutamista kuukausista, Strömberg sanoo.

Bayerilta syksyllä markkinoille tuleva regorafenibi sekä myyntilupaprosessia läpikäyvän sorafenibin uudet käyttöaiheet ovat juuri tällaisia viimeisiä vaihtoehtoja.

– Viimeisenä vaihtoehtona aloittaminen ei kuitenkaan tarkoita, etteikö lääkettä tulevaisuudessa voitaisi käyttää hoidossa jo aikaisemmassa vaiheessa, jos tehoa riittää, Strömberg sanoo.

Kuvituskuva.Colourbox.com

Harvinaisissa syövissä lyhyempi tutkimus

Markkinoille tulo edellyttää myyntilupaa, jonka myöntää joko eurooppalainen tai kansallinen lääkeviranomainen. Viranomaisten on käsiteltävä myyntilupahakemus 210 vuorokauden kuluessa. Tähän ei sisälly lääkeyritykselle annettava aika vastata mahdollisiin kysymyksiin.

– Yli puolet myyntilupaa hakeneista lääkkeistä saadaan markkinoille. Yleensä se tapahtuu noin vuoden sisällä hakemuksesta, Strömberg sanoo.

Kaiken kaikkiaan sopivan molekyylin keksimisestä menee kymmenisen vuotta lääkkeen markkinoille päätymiseen. Kestoon vaikuttaa tutkittavan syövän yleisyys ja ennuste.

– Jos kyseessä on harvinainen sairaus eli potilaita on vähän, tutkimus voi olla pienempi ja nopeampi. Samoin tutkittaessa potilaita, joilla on muutama kuukausi elinaikaa, yksi ihminen ei ole tutkimuksessa kauaa, Strömberg sanoo.

– Sen sijaan esimerkiksi hyvin yleisessä paksusuolen syövässä potilasmateriaalit ovat isompia ja tutkimukset pitkäaikaisempia. Myös parempiennusteisissa syövissä tutkimus kestää pidempään, Strömberg toteaa.

Käänteentekeviä lääkkeitä harvoin

Markkinoille tulo ei välttämättä tarkoita, että lääke otetaan heti potilaskäyttöön.

– Syöpähoito on tyypillisesti monilääkehoitoa. Lääkäriyhdistykset laativat hoitokäytäntöohjeita, joihin uusi lääke olisi saatava mukaan, Strömberg sanoo.

Huomioon on otettava myös lääkkeen korvattavuus, jota haetaan lääkkeiden hintalautakunnalta.

– Jos tyypillisesti aika kalliita syöpälääkkeitä ei saada korvattaviksi, niitä ei juuri myöskään laajasti käytetä, Strömberg sanoo.

Strömberg arvioi, että uusia syöpälääkkeitä tulee markkinoille useampia vuosittain.

– Mutta useimmissa tapauksissa parannusaskel on aika pieni. Hoidot parantuvat vähitellen. Käänteentekeviä lääkkeitä tulee huomattavasti harvemmin, Strömberg sanoo.

Silti pienetkin askeleet voivat olla tärkeitä.

– Esimerkiksi levinneessä rintasyövässä lääkehoitojen kehitys on vuosikymmenien evoluutio, johon yksi uusi valmiste on tuonut aina hieman lisää etua aiempien hoitojen lisäksi, Ranta sanoo.

Juttua on päivitetty 10.9.2013 klo 10.09: GISTiä varten on tarkoitettu regorafenibi, ei sorafenibi.

Kuvat: Colourbox, Lehtikuva